患者体内不能产生一种保持肌肉强壮所需的“抗肌营养不良蛋白”（dystrophin）。
这使得该基因产生的一个工作版本的抗肌营养不良蛋白基因。
它对肌营养不良基因的其他类型的变异或非无意突变导致的疾病无效。
重要的是要注意到，不同的突变，抗肌萎缩蛋白基因，需要不同的寡核苷酸药物。
DMD源于肌肉中一种称为肌营养不良蛋白的基因突变。
4658设计用于改善病人肌营养不良蛋白基因中的特定突变。
肌营养不良蛋白基因位于人类X染色体，携带基因突变的母亲会遗传给婴儿。
免疫荧光检测抗肌萎缩蛋白诊断肌营养不良症的临床应用